ജീൻ തെറാപ്പി

പാരമ്പര്യരീതിയിൽ പകരാൻ സാദ്ധ്യതയുള്ള രോഗങ്ങൾ വഹിക്കുന്ന ജീനുകളെ ജനിതകഘടനയിൽനിന്ന് മാറ്റി ട്രാൻസ്ജീനുകൾ എന്ന മാറ്റം വരുത്തപ്പെട്ട ജീനുകൾ കൂട്ടിച്ചേർത്ത് രോഗത്തെ തടയുന്ന രീതിയാണ് ജീൻ തെറാപ്പി. മനുഷ്യന്റെ സരൂപകോശങ്ങളിലേയ്ക്ക് ട്രാൻസ്ജീനുകളെ ഉൾപ്പെടുത്തുക വഴി രോഗം മാറുകയും അടുത്ത തലമുറയിലേയ്ക്ക് രോഗമോ ട്രാൻസ്ജീനുകളോ കൈമാറ്റം ചെയ്യാതിരിക്കുകയും ചെയ്യുന്നു. ഇത്തരത്തിൽ ചികിത്സിക്കാവുന്ന പ്രധാനഗോരങ്ങളാണ് എസ്.സി.ഐ.ഡി എന്ന സിവിയർ കമ്പൈൻഡ് ഇമ്മ്യൂണോഡെഫിഷ്യൻസി സിൻഡ്രോം സിസ്റ്റിക് ഫൈബ്രോസിസ്, തലാസ്സീമിയ എന്നിവ.

ചരിത്രം

ജീൻ തെറാപ്പി വഴി ആദ്യമായി ചികിത്സിക്കപ്പെട്ട രോഗിയാണ് അശാന്തി ഡി സിൽവ. അമേരിക്കയിലെ നാഷണൽ ഇൻസ്റ്റിട്യൂട്ട് ഓഫ് ഹെൽത്തിലെ ആർ. മൈക്കേൽ ബ്ലീസ് ആണ് ഇതിനുനേതൃത്വം കൊടുത്ത ശാസ്ത്രജ്ഞൻ. അഷാന്തിയുടെ T ലിംഫോസൈറ്റ് കോശങ്ങളിലേയ്ക്ക് അഡിനോസിൻ ഡീ അമിനേയ്സ് ജീനിനെ കടത്തിവിട്ടാണ് സിവിയർ കമ്പൈൻഡ് ഇമ്മ്യൂണോ ഡെഫിഷ്യൻസി എന്ന രോഗത്തിന് ചികിത്സ നടത്തിയത്. ജന്മനാ തന്നെ ശരീരത്തിൽ രോഗപ്രതിരോധശേഷി നൽകേണ്ട വെളുത്തരക്താണുക്കളായ B ലിംഫോസൈറ്റുകളും T ലിംഫോസൈറ്റുകളും ഇല്ലാതിരിക്കുന്ന അവസ്ഥയാണിത്. ഇങ്ങനെയുള്ള കുട്ടികളെ രോഗാണുക്കൾ കയറാത്ത വസ്ത്രസംവിധാനത്തിൽ ജീവിതകാലം മുഴുവൻ സൂക്ഷിക്കേണ്ട ദാരുണാവസ്ഥയാണ് ഉണ്ടായിരുന്നത്. അഡിനോവൈറസുകളിൽ ട്രാൻസ്ജീനുകളെ കടത്തിയശേഷം അവയെ ഉപയോഗിച്ച് ശ്വാസകോശങ്ങളിലെ എപ്പിത്തീലിയകലകളെ ആക്രമിച്ച് സിസ്റ്റിക് ഫൈബ്രോസിസിന് കരണമാകുന്ന തെറ്റായ ജീനിന്റെ പ്രവർത്തനം തടയുന്നരീതിയും വിജയകരമായി നടക്കുന്നു. 2003 ൽ ലോസ് ഏഞ്ജൽസിലെ യൂണിവേഴ്സിറ്റി ഓഫ് കാലിഫോർണിയയിൽ പോളി എഥിലിൻ ഗ്ലൈക്കോൾ എന്ന പോളിമറിൽ പൊതിഞ്ഞ ലിപ്പോസോമുകൾ വഴി മസ്തിഷ്കത്തിലേയ്ക്ക് ട്രാൻസ്ജീനുകളെ കടത്തിവിട്ടു. പാർക്കിൻസൺസ് രോഗചികിത്സയ്ക്ക് ഫലപ്രദമായ കണ്ടുപിടിത്തമായി ഇതിനെ വിശേഷിപ്പിക്കുന്നു. മെറ്റാസ്റ്റാറ്റിക് മെലനോമ എന്ന അർബുദത്തെ പ്രതിരോധിക്കുന്നതിനുള്ള ജീൻ തെറാപ്പി ചികിത്സ മെരിലാൻഡ് നാഷണൽ ഇൻസ്റ്റിട്യൂട്ട് ഓഫ് ഹെൽത്തിലെ ശാസ്ത്രജ്ഞർ 2006 ൽ നടത്തുകയുണ്ടായി. പാരമ്പ്യമായി പകരുന്ന കണ്ണിലെ റെറ്റിനയുമായി ബന്ധപ്പെട്ട രോഗത്തിനുള്ള ജീൻ തെറാപ്പി ചികിത്സയുടെ തുടക്കം 2007 മേയിൽ നടന്നു.

ചികിത്സാഘട്ടങ്ങൾ

പ്രത്യേകരോഗാവസ്ഥയുണ്ടാക്കുന്ന ജീനിനെ തിരിച്ചറിയുകയാണ് ചികിത്സയിലെ ആദ്യഘട്ടം. ശരീരകലകളിലോ അവയവങ്ങളിലോ എവിടെയാണ് രോഗകാരണമായ ജീനിന്റെ പ്രവർത്തനം എന്ന് തുടർന്ന് കണ്ടെത്തുന്നു. രോഗകാരണമാകാത്ത ആരോഗ്യദായകമായ ജീനുകളെ ട്രാൻസ്ജീനിക്സ് സാങ്കേതികത വഴി തിരഞ്ഞെടുക്കുന്നു. ഇത്തരത്തിൽപ്പെട്ട ജീനുകളെ സാധാരണഗതിയിൽ വെക്ടർ എന്നറിയപ്പെടുന്ന ഇടനിലക്കാരായ വൈറസ്, ബാക്ടീരിയ എന്നിവയിൽ കടത്തിയശേഷം അവയെ രോഗിയുടെ കോശങ്ങളിലെ ഡി.എൻ.ഏയിലേയ്ക്ക് കടത്തിവിടുന്നു.

ആധുനിക രീതി

നേക്കഡ് ഡി.എൻ.ഏ, ഇലക്ട്രോപൊറേഷൻ, ജീൻ ഗൺ, സോണോപൊറേഷൻ, മാഗ്നറ്റിക് ഗൺ എന്നിങ്ങനെ നിരവധി വെക്ടർ വൈറസ് രഹിത സാങ്കേതികയും ഇക്കാലത്ത് ഫലപ്രദമായി ഉപയോഗിച്ചുവരുന്നു. ഇത്തരത്തിൽ കടത്തിവിടുന്ന ട്രാൻസ്ജീനുകൾ ശരീരത്തിലെ അലൈംഗികകോശങ്ങളിലോ ലൈംഗികകോശങ്ങളിലോ ചെന്ന് അവയിലെ ഡി.എൻ.ഏ ഘടനയിൽ ഉൾച്ചേർന്ന ശേഷം വിഭജിച്ച് അഭി‌ലഷണീയമാറ്റങ്ങൾ ഉണ്ടാക്കുന്നു.

വെക്ടറുകൾ

ജീൻ തെറാപ്പി പ്രാവർത്തികമാകണമെങ്കിൽ രൂപമാറ്റം വരുത്തിയതോ തെരഞ്ഞെടുക്കപ്പെട്ടതോ ആയ ജീനിനെ രോഗിയുടെ ശരീരകോശത്തിനുള്ളിലേയ്ക്ക് കടത്തിവിടണം. ഇതിന് സഹായിക്കുന്ന സൂക്ഷ്മജീവികളാണ് വെക്ടറുകൾ. സാധരണഗതിയിൽ ചിലയിനം വൈറസുകളെയാണ് ഇതിനായി ഉപയോഗിക്കുന്നത്. റിട്രോവൈറസ്, അഡിനോവൈറസ്, അഡിനോ അസ്സോസ്സിയേറ്റഡ് വൈറസ്, ഹെർപ്പിസ് സിംപ്ലക്സ് വെറസ് എന്നിവയെയാണ് ഇതിന് ഉപയോഗിക്കുന്നത്.

ജീൻതെറാപ്പി ഇന്ന്

ചരിത്രപരമായ അനേകം ഗവേഷണപദ്ധതികൾ നടന്നുവരികയാണെങ്കിലും ഫലപ്രദമായ രീതിയിൽ ഇവയൊന്നും പാരമ്പര്യരോഗചികിത്സയ്ക്ക് ഉപയോഗിക്കാൻ കഴിഞ്ഞിട്ടില്ല. തന്നെയുമല്ല, ജീൻ തെറാപ്പി ഉയർത്തുന്ന നിരവധി സദാചാരപ്രശ്നങ്ങൾ ഇതിന്റെ വളർച്ചയേയും വികാസത്തേയും തടയുന്നു. അമേരിക്കൻ ഫുഡ് ആന്റ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ യാതൊരുതരത്തിലുമുള്ള ജീൻ തെറാപ്പി ഉൽപ്പന്നങ്ങൾക്കും വിൽപ്പനാവകാശം നൽകിയിട്ടില്ല. മനുഷ്യനിലെ വിത്തുകോശങ്ങളിൽ റിട്രോവൈറൽ ഘടകങ്ങൾ ഉപയോഗിച്ച് നടത്തിവരുന്ന എല്ലാ ജീൻതെറാപ്പി ഗവേഷണങ്ങൾക്കും അവർ കുറഞ്ഞൊരു സമയത്തേയ്ക്ക് നിയന്ത്രണം ഏർപ്പെടുത്തി.

നാനോടെക്നോളജിയും ജീൻ തെറാപ്പിയും

ആധുനികകാലത്തിന്റെ പ്രതീക്ഷയായ നാനോടെക്നോളജി ജീൻ തെറാപ്പി രംഗത്ത് ഏറെ മുന്നേറ്റങ്ങൾക്ക് കാരണമാകുന്നു. സ്കൂൾ ഓഫ് ഫാർമസി ഇൻ ലണ്ടൻ എലികളിൽ നാനോപാർട്ടിക്കിളുകളിൽ പൊതിഞ്ഞ ജീനുകളെ അർബുദകോശനാശത്തിന് ഉപയോഗിക്കുന്നുണ്ട്. കാലിഫോർണിയ ഇൻസ്റ്റിട്യൂട്ട് ഓഫ് നാനോടെക്നോളജിയിൽ 2010 ൽ ഗവേഷകർ നാനോ റോബോട്ടുകൾ രോഗിയുടെ രക്തക്കുഴലിലൂടെ സഞ്ചരിക്കുന്ന തരത്തിൽ കടത്തിവിട്ട് അർബുദകോശങ്ങളെ നശിപ്പിച്ചതായി റിപ്പോർട്ട് ചെയ്യപ്പെട്ടു. C32 എന്ന നാനോ പോളിമറുകളെ അർബുദ ജീൻ തെറാപ്പിയ്ക്ക് ഉപയോഗിക്കാമെന്ന് 2003 ൽ മസാച്യൂസെറ്റ്സ് ഇൻസ്റ്റിട്യൂട്ട് ഗവേഷണഫലങ്ങൾ തെളിയിക്കുന്നു.

പരിമിതികൾ

വളരെപ്പെട്ടെന്ന് വിഭജിക്കുന്ന മനുഷ്യ ഡി.എൻ.ഏ യിലേയ്ക്ക് ഫലപ്രദമായി ജീൻ സന്നിവേശം നടത്തുന്നതിന് ഇതുവരെ കഴിഞ്ഞിട്ടില്ല. മനുഷ്യശരീരത്തിലേയ്ക്ക് സന്നിവേശിപ്പിക്കുന്ന എന്തുതരത്തിലുമുള്ള പദാർത്ഥശകലങ്ങൾക്കുമെതിരെ സ്വാഭാവികപ്രതിരോധശേഷി ഉണരുന്നതും ജീൻതെറാപ്പിയുടെ ഫലപ്രാപ്തിയ്ക്ക് തടസ്സമാണ്. വെക്ടറുകളായി ഉപയോഗിക്കുന്ന വൈറസ് ഘടകങ്ങൾ സ്വതേ ഉണ്ടാക്കുന്ന ജനിതകപ്രശ്നങ്ങളും മനുഷ്യന്റെ കൈകാര്യചെയ്യലിൽ വരാവുന്ന പിഴകളും ഇന്നും വലിയ വെല്ലുവിളിയാണ്. പുതിയ കണ്ടെത്തലുകൾ സ്ഥിരീകരിച്ചിരിക്കുന്ന മൾട്ടിജീൻ വൈകല്യങ്ങൾ, ഒന്നിലധികം ജീനുകളുടെ വൈകല്യങ്ങൾ, ജീൻ തെറാപ്പിയുടെ ഫലപ്രാപ്തിയ്ക്ക് വലിയ പോരായ്മകൾ സൃഷ്ടിക്കുന്നു.